Terapias farmacológicas en estadios preclínicos

Autores/as

  • Ingrid Libman Hospital Infantil UPMC de Pittsburgh, Estados Unidos, Estados Unidos

Palabras clave:

diabetes, estadios

Resumen

La diabetes mellitus tipo 1 (DM1) es una enfermedad autoinmune heterogénea y multifactorial, caracterizada por la pérdida progresiva de células beta en el páncreas y la necesidad de tratamiento con insulina de por vida. Se está produciendo un cambio de paradigma en el tratamiento de la DM1: más allá de la reposición de insulina en la fase clínica (estadio 3), se busca abordar el proceso autoinmune subyacente en etapas más tempranas de la enfermedad (estadio 1 o 2).

Teplizumab, un anticuerpo monoclonal humanizado anti-CD3, es el primer tratamiento aprobado capaz de modificar el curso de la DM preclínica en estadio 2, y ya está disponible en varios países. En un ensayo clínico aleatorizado de fase 2, un ciclo de tratamiento de 14 días retrasó más de 2 años la media de tiempo hasta la aparición de la DM clínica y se asoció con un menor riesgo de progresión en comparación con el placebo.

Actualmente se investigan otros fármacos, como la globulina antitimocítica (ATG) (una preparación de anticuerpos utilizada en trasplantes de órganos sólidos), golimumab (un anticuerpo monoclonal específico contra el TNF-alfa, una citocina proinflamatoria) y baricitinib (un inhibidor de la tirosina quinasa), entre otros. Estudios multicéntricos e internacionales, como TrialNet e INNODIA, han sido fundamentales para el avance en este campo.

Sin duda, las nuevas estrategias se centrarán cada vez más en terapias combinadas y personalizadas con fármacos inmunomoduladores. La intervención temprana ofrece perspectivas prometedoras para retrasar o prevenir el inicio de esta enfermedad mediada por el sistema inmune y para mejorar los resultados clínicos. No obstante, persisten algunas limitaciones, como la escasez de datos de seguimiento a largo plazo y la necesidad de mejorar la estratificación del riesgo. Con los continuos avances y esfuerzos, la intervención temprana podría transformar el paradigma del tratamiento de la DM1, pasando del manejo de la enfermedad a su retraso o prevención.

Biografía del autor/a

Ingrid Libman, Hospital Infantil UPMC de Pittsburgh, Estados Unidos, Estados Unidos

Profesora de Pediatría y Epidemiología, Directora del Programa de Diabetes

Citas

I. American Diabetes Association Professional Practice Committee for Diabetes. Prevention or delay of diabetes and associated comorbidities: Standards of Care in Diabetes—2026. Diabetes Care. 2026;49(Suppl 1):S50-S60.

II. Herold KC, Bundy BN, Krischer JP; Type 1 Diabetes TrialNet Study Group. An anti-CD3 antibody, teplizumab, in relatives at risk for type 1 diabetes. N Engl J Med. 2019;381(7):603-613. doi:10.1056/NEJMoa1902226.

III. Jacobsen LM, Felton JL, Nathan BM, Speake C, Krischer J, Herold KC. Type 1 Diabetes TrialNet: leading the charge in disease prediction, prevention, and immunotherapeutic mechanistic understanding. Diabetes Care. 2025;48(7):1112-1124. doi:10.2337/dc24-2908.

IV. Mehta S, Ryabets-Lienhard A, Patel N, Breidbart E, Libman I, Haller MJ, et al. Pediatric Endocrine Society statement on considerations for use of teplizumab (Tzield™) in clinical practice. Horm Res Paediatr. 2025;98(5):597-608. doi:10.1159/000538775.

Descargas

Publicado

01-10-2026

Número

Sección

Simposios parte 1