Opciones de tratamiento actuales y potenciales a futuro para niños en diferentes etapas de diabetes mellitus tipo 1. Novedades acerca de las nuevas terapias para la diabetes en la edad pediátrica

Resumen

Existe una heterogeneidad considerable dentro del fenotipo clínico de la diabetes tipo 1: la susceptibilidad genética es compleja, las tasas de progresión difieren notablemente, al igual que la eficacia de las intervenciones terapéuticas. Las nuevas estrategias de prevención deben usar biomarcadores para conducir a terapias de combinación personalizadas análogas al enfoque utilizado en oncología pediátrica. Es bien sabido que la diabetes tipo 1 comienza con la autoinmunidad, la detección de 2 o más anticuerpos persistentes asociados a la diabetes (etapa 1). La disglucemia subclínica adicional se denomina etapa 2 y la diabetes tipo 1 manifiesta se denomina etapa 3. Los parámetros genéticos e inmunológicos permiten la detección temprana en niños y adolescentes. Debido a que 9 de cada 10 niños afectados provienen de familias sin otros familiares con diabetes tipo 1, los enfoques de detección brindan la oportunidad de preservar la función residual de las células beta productoras de insulina.
Los estudios sobre la carga psicológica de los procedimientos de detección y los resultados mostraron que la gran mayoría de las familias pudieron vivir relativamente sin la carga del conocimiento del mayor riesgo de diabetes de sus hijos después de un corto período de tiempo. La red de investigación GPPAD investiga la prevención primaria con insulina oral (estudio POINT) o probióticos (estudio S1NTIA). La red de investigación europea INNODIA está desarrollando un protocolo de estudio estandarizado ("protocolo maestro") para acelerar la investigación de nuevos agentes únicos y terapias combinadas a partir de los 5 años. Los enfoques de prevención secundaria están mostrando resultados prometedores en estudios piloto iniciales para prolongar la fase de remisión o retrasar la aparición de la enfermedad en poblaciones en riesgo. La terapia de insulina intensificada con sustitución diferencial de insulina basal y en bolo es el estándar de oro también para niños con diabetes tipo 1. Los diferentes perfiles de absorción y semividas de las preparaciones de insulina permiten que la terapia con insulina se adapte al paciente individual. Los análogos de insulina ultrarrápidos muestran mejores niveles de glucosa posprandial, mientras que los análogos basales de segunda generación se asocian con menos hipoglucemia y menos eventos de hiperglucemia y cetosis como marcador sustituto de un alto riesgo de CAD.
Nuevos parámetros como el tiempo en rango y el tiempo por debajo del rango adecuados para identificar la alta variabilidad glucémica como factor de riesgo de hipoglucemia grave complementan los objetivos de HbA1c y el perfil de glucosa ambulatoria en una toma de decisiones compartida sobre ajustes terapéuticos entre el equipo de diabetes y las familias con un niño con diabetes. La administración automatizada de insulina como un circuito cerrado híbrido o el asesoramiento de dosificación mediante inteligencia artificial se están convirtiendo en una realidad clínica. Sin embargo, la educación diabética como un enfoque de equipo, que define objetivos claros con resultados evaluados en registros multinacionales como SWEET sigue siendo importante para dar forma al futuro de la diabetología pediátrica.